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瑞金醫術 | 這個方案，將難治性急性髓系白血病生存率提升了3倍！

由上觀新聞發表于藝術2022-12-27

簡介有著長期治療血液疾病經驗的瑞金骨髓移植團隊，已經摸索出一條最佳治療路徑，那就是強化療序貫造血幹細胞移植治療難治性急性髓系白血病

急性白血病適合結婚嗎

強化療序貫造血幹細胞移植治療難治性急性髓系白血病

編者按

瑞金醫院內科奠基人鄺安堃教授曾教導學生：“做學問，不要只做人家做過的事情。”是的，一切科學的進步與發展都離不開創新，醫學更如是。百十年來，“勇於創新”成為了所有瑞金人的精神核心，他們堅持完善科研體系，堅持把創新成果寫在病人的健康本上。今天起，我們將推出2022年度“瑞金醫術”系列報道，揭秘這些前沿技術……

01。

戛然而止

今年夏天，18歲的女孩小靈終於收到了心儀的大學錄取通知書，可是，高興沒幾天，她出現嚴重身體不適，低燒持續半個月不退，並伴有不停的咳嗽。血常規報告顯示，白細胞計數超過正常上限20多倍！在醫生的推薦下，小靈一家趕到瑞金醫院血液科就診。

看化驗單上的血細胞數值，血液科王苓副主任醫師心裡咯噔一下——這很可能是高危的急性白血病。隨後的一系列相關檢查發現，小靈所患為急性髓系白血病（aml），雪上加霜的是，小靈骨髓染色體和分子遺傳學檢查報告提示存在基因“三突變”，換言之，這是一種預後非常差的白血病型別。

18歲的美好年紀，在這一刻戛然而止。小靈的爸爸媽媽更是心急如焚，白血病！白血病！像三把尖刀插進心裡。但此刻，在女兒面前，在剛剛獲得錄取通知的女兒面前，他們必須挺住！他們是女兒最後的依靠！

02。

複查結果不盡如人意

急性髓系白血病是一種常見的嚴重危害人類生命的造血組織的惡性腫瘤。在中國，每10萬人中每年約有1。57人死於該病。目前，化療仍是治療該病的主要手段，由於疾病異質性大，患者治療效果差異明顯。

醫生告知小靈爸爸媽媽，病人需要立即進行化療，但因為疾病高危，必須同時進行配型及供體檢索，以便在疾病緩解後立即進行造血幹細胞移植。小靈的父母早已六神無主，他們說：在全國最好的血液科，我們願意配合醫生做好一切。

第一個療程可以說非常艱辛，小靈不僅要承受化療的反應，同時，併發的肺部感染也折磨著這個年輕女孩。在高燒退去之後，小靈的骨髓複查結果也不理想。醫生立即調整方案，加入了靶向藥物聯合化療實施再誘導治療。

王苓醫生解釋說，急性髓系白血病第一步治療是透過化療獲得完全緩解，在腫瘤負荷達到最低時，接受造血幹細胞移植。

但小靈似乎運氣差了些，第二個療程後的評估依然不盡如人意，中華骨髓庫也沒有找到匹配的造血幹細胞移植供者。

03。

乘勝追擊

讓“敵人”沒有招架之力

對於這樣的治療結果，白血病組與移植組的醫生早有預判。前期化療不會人人符合預期，有些患者甚至原發耐藥，有些患者化療後暫時緩解，但又出現復發。難治性急性髓系白血病患者的治療極具挑戰，存在大量未滿足的需求，除臨床試驗外，尚無普遍接受的標準治療方法。

因此，對於急性髓系白血病來說，抓住治療時機是關鍵。有著長期治療血液疾病經驗的瑞金骨髓移植團隊，已經摸索出一條最佳治療路徑，那就是強化療序貫造血幹細胞移植治療難治性急性髓系白血病。通俗的講，就是透過強化療方案治療數日後，當白血病細胞被明顯抑制時，直接序貫進行造血幹細胞移植。在腫瘤負荷最低谷時，乘勝追擊一鼓作氣，立即加上移植預處理。這樣一套組合拳打下來，可以讓“敵人”毫無招架之力。

此時，小靈在瑞金醫院兩個月了，由於中華骨髓庫未成功配對，小靈父親體檢合格後決定捐獻幹細胞，實施半相合（即單倍體）造血幹細胞移植。於是，小靈被轉入血液三病區層流艙。層流艙內的日日夜夜雖然辛苦，但在汪靖護士長和團隊的精心照料下，小靈的情況一天天變好，小姑娘的臉龐漸漸紅潤起來，僅僅一個月時間，就先後完成減瘤化療、預處理實施、幹細胞移植、供體細胞植入等關鍵操作。

出艙後，小靈第一次拿到一份健康的骨髓檢查結果：腫瘤細胞無殘留！

04。

納入中國共識

國際同行採用

骨髓移植團隊帶頭人胡炯主任醫師表示，這一治療路徑系團隊多年來精心打磨，在國際上屬於率先採用，它的優勢在於，足以對抗腫瘤但不增加毒性反應；另外，序貫造血幹細胞移植時機的準確把握也是關鍵因素。

事實證明，透過序貫治療，瑞金血液科團隊將難治性急性髓系白血病生存率提升了3倍，從原先不足20%提高至60%，且方案在年齡較大（>60歲）移植患者具有可行性，突破了此前高齡難治白血病患者治療困境。